Esta semana voy a
explicaros algunos de los términos utilizados en la industria
farmacéutica, como los orphan drugs, los me too, etc. Éste será
quizás un artículo más didáctico que divulgativo, pero espero que
os guste y os sirva en algún momento.
Empezamos con las nuevas
entidades moleculares, químicas y biológicas o NME, NCE
y NBE respectivamente. Como su propio nombre indica son la
base para la creación de nuevos fármacos, ya sean de base química
(la mayoría de fármacos clásicos son de este tipo) o biológica
(nuevos fármacos basados en proteínas, DNA o RNA), englobadas ambas
dentro de las NME. Entre las principales diferencias que hay entre
fármacos de base química o biológica tenemos su tamaño; hay que
pensar que una hormona (no muy grande) como la insulina es 100 veces
mayor que el ácido acetilsalicílico (por ejemplo). Otra diferencia
es su especificidad, ya que generalmente los fármacos biológicos
tienen dianas terapéuticas muy definidas, cosa que reduce el riesgo
de efectos secundarios. Y en términos económicos tenemos su coste
de desarrollo y producción, ya que los fármacos químicos se suelen
obtener de grandes colecciones de química combinatoria y probados en
modelos de la enfermedad de interés para saber si existe actividad
interesante, mientras que tras los fármacos biológicos suele haber
un gran trabajo de investigación para estudiar las bases de la
enfermedad, buscar elementos biológicos que permitan tratarla... y
si llegamos a la producción un fármaco químico se produce en
grandes fábricas de química fina con procesos más que optimizados
mientras que para producir fármacos biológicos suele hacer falta el
uso de cultivos celulares (mucho más caros y difíciles de
mantener).
Quizás por este último
punto económico las farmacéuticas han recurrido desde siempre a los
llamados Me too (yo
también) que son todos los fármacos que aparecen tras la llegada al
mercado de una NME; no confundamos, estos no son genéricos ya que
para poder vender genéricos hay que esperar a que caduque la
patente. Los Me too,
a diferencia de los genéricos, no son el mismo fármaco sino
fármacos que se desarrollan para “esquivar” la patente, ya sea
buscando nuevas variantes de la fórmula original que no estén
patentadas (algo difícil ya que suelen patentarse todas las
moléculas que se parezcan al fármaco) o intentando encontrar nuevos
lugares de acción sobre la diana terapéutica, o fármacos que
actúen en otros puntos de la vía metabólica. Aunque realmente se
acaban desarrollando fármacos nuevos totalmente distintos al
original, el hecho que haya mucho más interés en crear Me
too que NME entre las
farmacéuticas (se ahorran buena parte de la fase de investigación
básica) hace que sólo se desarrollen fármacos para unas pocas
enfermedades, por eso, desde las agencias reguladoras se suele poner
más trabas a la hora de registrar un Me
too que una NME.
Así tenemos como algunas
enfermedades (las más frecuentes) tienen una gran cantidad de
investigación detrás tratando de crear más y más Me too
(generalmente) y alguna que otra NME mientras que enfermedades poco
frecuentes en la población no son rentables y por lo tanto no hay
empresas que se dediquen a crear fármacos para tratarlas. Es por eso
que hace unos 30 años en EEUU se desarrolló una legislación
especial para potenciar el desarrollo de fármacos para estas
enfermedades “raras” (también conocidas como enfermedades
huérfanas); los fármacos desarrollados en ese contexto se llaman
orphan drugs
(fármacos huérfanos). Cada región tiene un criterio a la hora de
determinar qué es o no es una enfermedad huérfana (en la UE es
aquélla enfermedad con 185000 pacientes al año en la Unión) y
establece las ventajas que se da a las empresas que desarrollan
orphan drugs.
Generalmente estas ventajas son mayor facilidad en los trámites de
registro (se les da prioridad y se acortan los plazos), mayor
protección de monopolio en el mercado que a otros fármacos y toda
una serie de beneficios fiscales para la empresa. De esta manera las
farmacéuticas sí se plantean desarrollar este tipo de fármacos;
además en ocasiones se ha dado el caso que un orphan
drug
ha resultado eficaz para tratar otra enfermedad mucho más frecuente,
cosa que no hace perder las ventajas obtenidas, por lo que
desarrollar orphan
drugs
puede ser muy rentable. Por último, algunas farmacéuticas
investigan si fármacos ya desarrollados por ellas pueden tratar
enfermedades huérfanas porque de esta manera se puede llegar a
extender la patente añadiendo la nueva indicación.
Para
acabar os hablaré de los biosimilares.
En este caso sí se puede decir que es algo parecido a los genéricos,
ya que estos sí aparecen cuando caduca la patente, pero no son como
los genéricos porque, a diferencia de los genéricos habituales de
fármacos clásicos, los biosimilares no pueden ser idénticos al
fármaco original por imposibilidades técnicas, ya que es muy
difícil obtener exactamente el mismo producto que se validó 10-20
años antes (nuevas técnicas y sistemas de fabricación); por eso a
la hora de aprobar la salida al mercado de un biosimilar se deben realizar ensayos clínicos que demuestren no sólo la bioequivalencia, es decir, que actividad biológica sea la misma, sino también la seguridad y la calidad del fármaco.
Como
podéis ver, la inclusión de la biotecnología en la industria
farmacéutica ha modificado sus estrategias de desarrollo y dado
lugar a toda una serie de términos nuevos (otros ya existían pero
su base se ha modificado). Espero que este artículo os ayude si en
algún momento debéis bucear entre textos de la industria.
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